Les progrès de la médecine dépendent fortement de la recherche, en particulier d’études cliniques bien conçues et exécutées, ainsi que des découvertes et des innovations faites par des médecins utilisant des médicaments et des thérapies approuvés par la FDA (et dans certains cas des suppléments, par exemple des herbes, des vitamines, des acides aminés, etc. ) de nouvelles manières et combinaisons dans le traitement des patients (« bricolage en cabinet » ou expérimentation, pourrait-on dire). Tant que ce qu’un médecin utilise ne constitue pas un « nouveau médicament » selon les critères de la FDA et ne viole pas les règles de l’agence qui régissent les nouveaux dispositifs ou autres, ce que fait le médecin est considéré comme la pratique de la médecine et est régi uniquement par son ou son conseil médical d’État.
Si un médecin devait traiter les patients ulcéreux en utilisant une combinaison d’un médicament approuvé tel que la cimétidine (Tagamet) et un produit contre les ulcères à base de plantes tel que la réglisse déglycyrrhizinée (DGL), cela relèverait de la pratique de la médecine et représenterait une forme d’expérimentation médicale à faible risque. que la plupart des conseils médicaux d’État autorisent à condition que les exigences de consentement éclairé aient été respectées, c’est-à-dire que le patient a été informé des risques connus et suspectés, des effets secondaires ou des complications (les formes d’expérimentation à haut risque peuvent nécessiter l’approbation du régime ou du protocole de traitement par un Commission d’examen aka en tant que commission d’examen éthique). S’il arrivait que cette combinaison particulière guérisse les ulcères mieux et plus sûrement que le médicament seul, cela représenterait une innovation du genre qui propulse la médecine vers l’avant. Si, d’un autre côté, un médecin voulait essayer un médicament pour le cancer avancé approuvé dans l’UE mais pas aux États-Unis, il devrait se conformer aux règles et procédures de la FDA concernant les nouveaux médicaments. Il pourrait, par exemple, être en mesure d’obtenir l’autorisation d’utiliser le médicament en déposant une demande d’urgence IND (Investigational New Drug) et en la faisant examiner par des responsables de la FDA. S’ils estimaient que le rapport risques/avantages favorisait l’utilisation dans ce cas, ils accorderaient au médecin un permis de nouveau médicament (IND) pour l’utilisation unique du médicament anticancéreux en question.
Mais que se passerait-il si un médecin voulait utiliser des cellules souches du corps d’un patient pour traiter ses genoux arthritiques et son mal de dos ? Étant donné qu’il n’y a aucun risque de rejet, la FDA serait-elle contre le fait qu’un médecin prélève les propres cellules souches de graisse ou de moelle osseuse d’un patient et traite ses genoux et son dos en mauvais état ?
La réponse dépend de ce que l’on fait des cellules souches et de la manière dont elles sont administrées.
Si un médecin souhaite prélever les cellules souches de la moelle osseuse d’un patient, puis les cultiver et augmenter leur nombre ou les traiter d’une autre manière qui modifierait considérablement leur forme ou leur fonction, cela constituerait un nouveau médicament selon la FDA et devrait répondre leur ensemble de règlements qui régissent les produits biologiques et la façon dont ils sont produits, transformés et testés. Si un médecin envisage de prélever de la moelle osseuse riche en cellules souches chez un patient, en y faisant très peu (traitement minimal ou « manipulation » dans le langage de la FDA), puis en le lui administrant rapidement, cela ne constitue pas un nouveau médicament et ne tombe donc pas sous la juridiction ou la compétence de la FDA.
Actuellement, il existe une poignée de cliniques ici aux États-Unis qui traitent des patients avec leur propre tissu adipeux ou de moelle osseuse riche en cellules souches « manipulées au minimum ». Certains se concentrent sur le traitement des problèmes orthopédiques tels que les articulations arthritiques, d’autres sur les procédures cosmétiques telles que les liftings et la reconstruction mammaire, et quelques-uns sur les conditions neurologiques telles que les accidents vasculaires cérébraux ainsi que d’autres défis médicaux.
Les critiques ont soulevé des questions sur la sécurité et la justification scientifique d’au moins certains de ces traitements. Par exemple, alors qu’il a été démontré que les cellules souches de la moelle osseuse se mobilisent et migrent naturellement vers les tissus malades, blessés ou infectés, puis se greffent, de nombreux scientifiques et médecins se demandent si la récolte et l’infusion d’un grand nombre de cellules souches de la moelle osseuse chez les patients pourraient constituer une sécurité imprévue. risque. Les médecins qui font cela voient cela comme une augmentation d’un processus naturel et constatent que les avantages et les gains potentiels l’emportent sur les risques. Cas concret : AVC chronique. Un médecin ostéopathe (voir l’encadré de ressources) qui traite des patients victimes d’AVC avec des perfusions de leurs propres cellules souches de moelle osseuse manipulées de manière minimale depuis plus de cinq (5) ans n’a vu aucun problème surgir et a documenté des améliorations chez bon nombre des personnes traitées. Récemment, certaines études préliminaires à petite échelle ont confirmé que le traitement de l’AVC avec de la moelle osseuse riche en cellules souches ou « aspiration de moelle osseuse » est non seulement sûr, mais produit des avantages cliniques chez certains patients.
Dans un article du 1er février 2012 paru dans la section HealthDay du US News & World Report intitulé « Stem Cell Therapy Shows Promise for Stroke, Studies Say » (les patients peuvent retrouver une certaine fonction après le traitement, selon des recherches préliminaires), la journaliste Maureen Salamon a discuté des résultats de deux des études distinctes réalisées en Inde dans lesquelles des patients victimes d’AVC ont reçu des cellules souches de leur propre moelle osseuse. Dans l’une des études, 120 patients atteints d’AVC modérément touchés (âgés de 18 à 75 ans) ont été divisés en deux groupes. Ceux du groupe de cellules souches ou du groupe expérimental ont reçu des perfusions intraveineuses de cellules souches de moelle osseuse récoltées à partir de leurs os de la hanche, tandis que ceux de l’autre groupe ne l’ont pas fait et ont servi de témoins. Environ 73 % des personnes du groupe expérimental ont atteint une « indépendance assistée » au cours des six mois suivants, contre seulement 61 % du groupe témoin. Ce n’était pas statistiquement significatif.
Et dans le deuxième groupe « … 40 patients dont l’AVC s’est produit entre trois et 12 mois auparavant ont également été divisés en deux groupes, la moitié recevant des cellules souches, qui ont été dissoutes dans une solution saline et perfusées pendant plusieurs heures. Par rapport aux témoins, l’AVC les patients recevant une thérapie par cellules souches ont montré des améliorations statistiquement significatives de l’alimentation, de l’habillage et de la mobilité, selon l’étude. Sur les IRM fonctionnelles, les receveurs de cellules souches ont également démontré une augmentation de l’activité cérébrale dans les régions qui contrôlent la planification des mouvements et la fonction motrice.
Selon un expert américain consulté par Mme Salamon, le Dr Matthew Fink, chef de la division de neurologie des accidents vasculaires cérébraux et des soins intensifs au New York-Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center, « la sécurité de la thérapie est la seule chose que les deux études semblaient démontrer. » Le Dr Fink a également déclaré que « les cellules prélevées sur les os de la hanche des participants à l’étude ne peuvent être caractérisées que comme des » aspirats de moelle osseuse « , car les auteurs n’ont pas prouvé que des cellules souches réelles avaient été extraites ».
Comme on pouvait s’y attendre, dans les cas où des médecins ont utilisé des cellules souches de patients cultivées ou prélevées au-delà d’une « manipulation minimale », la FDA est passée à l’offensive. Dans un cas bien médiatisé et en cours, en 2005, la clinique Centeno-Schultz basée au Colorado a commencé à faire des traitements orthopédiques (Regenexx-C) dans lesquels les propres cellules souches mésenchymateuses de la moelle osseuse du patient ont été développées dans une solution spéciale et réinjectées pour traiter douleurs articulaires, tendineuses, ligamentaires et osseuses modérées à sévères. Cela a été fait dans le cadre « d’études cliniques approuvées et supervisées par l’IRB utilisant à la fois des cellules souches le jour même et en culture pour les blessures orthopédiques », selon Chris Centeno, MD dans une entrée de blog sur le blog du site Regenexx le 6 février 2012.
Après deux ans de traitement de patients qui faisaient partie de l’étude approuvée et supervisée par l’IRB, le Dr Centeno et ses associés ont estimé qu’ils avaient suffisamment de preuves d’efficacité pour commencer à proposer la procédure sur une base limitée à ses patients réguliers.
En 2008, la FDA a envoyé une lettre contestant la procédure Regenexx™ comme constituant la création d’un nouveau médicament. Le Dr Centeno et ses collègues ont fourni à la FDA de nombreux avis juridiques déclarant que ce qui avait été fait ne constituait pas la création d’un nouveau médicament, et ont invité des représentants de l’agence à les rencontrer pour discuter des problèmes en cause. La FDA a décliné l’invitation de Centeno, ce qui a conduit sa société (Regenerative Sciences LLC) à intenter une action contre la FDA d’abord en 2008 et à nouveau en 2010; des poursuites visant à amener l’agence à présenter son raisonnement pour catégoriser les propres cellules d’un patient comme «médicaments» et à citer son autorité à cet égard. Deux ans plus tard (2010), la FDA a intenté une action contre Regenerative Sciences LLC. Selon le Dr Centeno « Dans le cadre d’un accord entre les parties, nous déclarons que nous n’utiliserons que des procédures le jour même aux États-Unis et non des cellules de culture jusqu’à ce qu’un juge décide qui a raison dans ce différend. »
En juillet 2011, le gouverneur du Texas, Rick Perry, a révélé qu’il avait un problème de dos de longue date traité par une chirurgie de fusion vertébrale et des injections de cellules souches graisseuses cultivées et cultivées en laboratoire par son chirurgien orthopédiste Stanley Jones à Houston. Selon un article du 3 août 2011 paru dans The Texas Tribune, quelques semaines après sa procédure, le gouverneur Perry avait déclaré dans une interview à l’AP (Associated Press) « qu’il se sentait récupéré à 80% et qu’il nageait et utilisait le tapis roulant ».
Depuis lors, le gouverneur Perry, le Dr Jones et d’autres Texans éminents ont activement fait pression pour que le Texas Medical Board adopte des règles qui autoriseraient et réglementeraient plutôt que d’empêcher l’utilisation des propres cellules souches d’un patient par les médecins du Texas. Divers projets ont été proposés depuis lors et sont actuellement débattus.
Il n’est pas surprenant que les problèmes entourant les poursuites judiciaires de Centeno et l’initiative au Texas visant à autoriser mais à réglementer correctement l’utilisation par les médecins des propres cellules souches d’un patient aient déclenché un débat féroce et souvent controversé sur des questions telles que la manière de maintenir la latitude nécessaire aux médecins pour faire les leurs. recherche informelle en cabinet par rapport aux préoccupations concernant la sécurité des patients. Certains se demandent si une décision de justice favorable à la décision de la FDA de traiter plus que des cellules souches autologues (celles d’un patient) manipulées de manière minimale comme un nouveau médicament ne pourrait pas amener les États à défier autant que dix-sept d’entre eux en ce qui concerne l’utilisation médicale de la marijuana ( Autoriser et réglementer au niveau de l’État ce qui a été déclaré illégal au niveau fédéral).
Pour les patients qui souhaitent essayer une forme de thérapie par cellules souches, les options se résument à poursuivre soit ce qui est légal ou autorisé, soit ce qui ne l’est pas.
Du côté légalement autorisé, il y a les études cliniques approuvées par la FDA dans lesquelles ils peuvent essayer de participer (à condition qu’ils soient éligibles, c’est-à-dire qu’ils répondent aux critères d’inclusion) ainsi que les traitements proposés par des médecins privés qui utilisent les propres cellules souches d’un patient qui ont été récoltées et pas plus que « minimalement ». manipulé » dans le cadre de la même procédure. Ils peuvent également voyager à l’étranger pour suivre une thérapie par cellules souches adultes (non embryonnaires) dans un pays qui l’autorise, comme le Mexique, le Panama, la Thaïlande ou les îles Caïmans.
Du côté techniquement illégal, il y a diverses cliniques clandestines et programmes de traitement (plus les quelques bien connus au Texas) qui traitent avec des cellules souches autologues qui ont été cultivées ou autrement plus que « minimalement manipulées ». Il est difficile de déterminer combien de ces « cliniques clandestines » et où elles se trouvent pour des raisons évidentes.
En dernière analyse, de nombreuses personnes qui écrivent et bloguent sur cette « guerre des cellules souches » veulent des progrès médicaux qui ne reposent pas sur la sécurité des patients, ni qui soient tellement paralysés par des lois et réglementations restrictives qu’ils soient mis à genoux. De tels progrès dépendent de la capacité des médecins à effectuer des recherches informelles sur les patients en cabinet. En ce qui concerne les cellules souches autologues, certains médecins estiment que la FDA n’a pas à déclarer plus que des cellules souches peu manipulées comme un médicament soumis à leur réglementation et au nouveau processus d’approbation des médicaments. Cependant, jusqu’à ce que la question soit réglée devant les tribunaux ou par d’autres instances, les médecins qui utilisent des cellules souches autologues de moelle osseuse ou de graisse dans le cadre de leur recherche et de leur développement d’approches de traitement médical plus efficaces doivent suivre la « manipulation minimale »/utilisation rapide de la FDA. doubler.
Divulgation: L’auteur sert le médecin ostéopathe David Steenblock en tant qu’écrivain professionnel, mais n’a par ailleurs aucun lien, commercial ou autre, avec une clinique, un programme ou un individu nommé dans cet article ou dans The Resource Box.
